Исследователи из Гарвардского института стволовых клеток (Harvard Stem Cell Institute), Центральной больницы Массачусетса (Massachusetts General Hospital) и Бостонской детской больницы (Boston children's hospital), используя сравнительно новую методику модификации генома, смогли предотвратить проникновение вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) в иммунные клетки человека.

В результате вирус был не способен их разрушить. Руководители работы, Чод Кован (Chad Cowan) и Деррик Росси (Derrick Rossi), использовали технологию, известную как CRISPR Cas. Используя фермент Cas и особую РНК, выделенные из бактерий, ученые смогли внести изменения в кроветворные стволовые клетки и Т-лимфоциты.

Известно, что ВИЧ связывается с CCR5-рецепторами, расположенными на поверхности Т-лимфоцитов. Проникая внутрь клетки, вирус начинает уничтожать клетки организма-хозяина. В данном исследовании благодаря методике CRISPR Cas было возможно инактивировать CCR5-рецептор и создать популяцию клеток крови, лишенных этого поверхностного белка.

Как утверждают авторы, подобная процедура не приводит к появлению опасных мутаций и нарушение функции клеток. Тем не менее, в работе подробно обсуждены вопросы безопасности и неожиданные осложнения. Клиническое использование модифицированных стволовых клеток крови позволит повторить экспериментальное «лечение» от ВИЧ Тимоти Рэя Брауна («берлинского пациента»). Он был ВИЧ-инфицирован и страдал лейкозом. Благодаря трансплантации костного мозга от донора с мутацией, которая исключает наличие CCR5-рецепторов, «берлинский пациент» вылечился и от лейкоза, и от ВИЧ.

Уже в ближайшее время ожидается продолжение работы по доклиническими моделями (на животных). Не исключено, что уже через пять лет после проведения необходимых клинических исследований, появится возможность предложить новый подход к терапии ВИЧ.